Izan es un niño tudelano de 6 años al que diagnosticaron, cuando tenía 2, una enfermedad rara, distrofia muscular de Duchenne. Esta enfermedad provoca que los músculos se conviertan en grasa y la esperanza de vida se sitúa entre los 25 y los 30 años. Desde el Departamento de Salud de Navarra, Izan fue derivado al hospital San Joan de Deu, centro de referencia. Después de un tiempo de analizar a Izan, el hospital comunicó a los padres que la mutación que tiene el pequeño es la más adecuada para poder tomar un medicamento que se llama Ataluren. No todos los enfermos tienen esta posibilidad, ya que solo se trata con este fármaco una de las mutaciones. Este medicamento hace que el músculo sano aguante más tiempo y que se alargue por tanto la esperanza de vida y su calidad. Los padres de Izan, Mayka y Enrique, vieron en esto un rayo de esperanza.
“En noviembre de 2.017 en Barcelona nos dieron un papel dónde ponía que debía comenzar a tomar el medicamento ya que Izan cumplía los requisitos necesarios y se nos derivo para ello a Navarra. La neuróloga comenzó a mover el tema del medicamento”. El Ataluren no se comercializa en España pero si en otros países de la Unión Europea. Así que para poder suministrarlo, cada comunidad autónoma deben gestionarlo. La neuróloga comenzó los trámites y casi a la vez comenzó a darle a Izan corticoides, paso previo a la administración del Ataluren. Los meses pasaban y la medicación no llegaba. Llegó diciembre y la médico nos informó de que no le dejaban avanzar, que tendríamos una reunión con el consejero de sanidad, Fernando Dominguez Cunchillos, y su equipo. En esa reunión, el 15 de enero de este año, se nos trasladó la negativa a darnos la medicación. Se nos envió, desde el comité general de farmacia del Hospital Príncipe de Viana, un comunicado con la negativa fechado a 01-08-18, en la que no se da ningún motivo de esta negativa”.
El Ataluren es un medicamento controvertido. En 2017 la Agencia Española de Medicamentos emitió una resolución de no financiación para Translarna (esa es su denominación) alegando que “no se ha demostrado ningún efecto sobre el curso y la progresión de la enfermedad”. El medicamento tiene por ahora una “autorización condicionada”. En teoría hay que esperar a 2020 para confirmar si es o no beneficioso en el tratamiento de la enfermedad. Pero el tiempo juega en contra del a salud de Izan.
Enrique y Mayka explican que otros padres de niños con la misma enfermedad que su hijo, les aseguran que es eficaz, “nos dicen que luchemos por el medicamento, que funciona. Como padres, vamos a hacer todo lo que esté en nuestra mano para conseguir que nos lo suministren”. Por ahora, el Ataluren no tiene autorizado el precio ni la financiación por la Dirección de Cartera Básica de Servicios y Farmacia del Ministerio de Sanidad, por lo que su utilización tan solo se puede producir en base al Real Decreto RD 1015/2009, que regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales bajo el procedimiento de medicamentos aprobados pero no comercializados en España. En la práctica, esto significa que cada Comunidad Autónoma decide. “Nos vemos en la impotencia de ver que, si viviésemos aquí al lado, en Mallén, nuestro hijo estaría tomando el Ataluren”, se lamentan. “Este medicamento se está suministrando en otras comunidades autónomas, en Aragón, País Vasco, etc. Lo que suponemos que sucede es que es un medicamento muy caro, más de 300.000 euros al año”.
Los padres de Izan han puesto un recurso contra la denegación, pero por ahora no han obtenido respuesta. “Solo queremos que nuestro hijo tenga la misma oportunidad de tomar el medicamento como otros 34 niños que sí lo reciben en España”.
