La familia de Iza escribe estas líneas para transmitir tanto las impresiones de la reunión que mantuvieron el martes 5-2-19 con el consejero, así como la perplejidad con la que están viviendo los últimos acontecimientos de estos días:
El consejero Fernando Domínguez Cunchillos y el subdirector de farmacia Antonio López Andrés volvieron a poner sobre la mesa su opinión y nosotros la nuestra. La Asociación Duchenne Parent España intentó explicar la parte técnica y la experiencia de los 32 niños que actualmente lo están tomando con mejoras en su calidad de vida y nosotros la parte humana de una familia que solo busca lo mejor para su hijo/sobrino/nieto/amigo… y que observa estupefacta como en otros países se comercializa el mismo medicamento y que en otras comunidades niños como el nuestro lo están tomando.
Después de dos horas y media, el Dpto. nos pidió esperar a que el ministerio de Sanidad lo incluya en la cartera básica porque con esto no tendrían que echarse atrás, sino que solamente cumplir la ley y darnos algo que ya sería nuestro y nosotros le propusimos que le diesen el medicamento a Izan durante un tiempo de 2 años, hasta que salgan los resultados de los ensayos en 2.020 que actualmente se están realizando y que tanta importancia le dan ellos. Esta propuesta está basada en una situación similar que se está viviendo en Inglaterra dónde el Gobierno ha decidido suministrarlo a todos los enfermos que pueden acceder a ella (no todos los enfermos de Duchenne pueden tomarla) y quieren observar de primera mano los resultados de la aplicación.
Las posiciones son muy diferentes pero como todos velamos por la salud del niño y el dinero no es problema, porque no lo han ratificado varias veces, entendemos que nuestra propuesta es algo que solo beneficia al niño. En caso de no dar los resultados esperados en los informes que se presenten en 2.020, ellos se ratificarían y se le quitaría la medicación, en caso de observar algún efecto pernicioso durante la aplicación del mismo, se le retirará la medicación al niño y en caso de que nosotros tengamos la razón, y vaya todo perfectamente, no hemos perdido dos valiosos años.
Acordaron pensarlo, pero no les costó mucho porque en cuanto salimos por la puerta, a las pocas horas ya había comunicado en el que ellos únicamente comentaban la parte de que seguía denegado. Que por cierto, solo por aclarar, todavía no lo han hecho formalmente, es decir, no tenemos ningún papel en el que se diga que no tenemos la medicación.
Nuestro estupor alcanzó niveles máximos cuándo la ministra hizo las declaraciones. “No hay evidencia de que la medicina sea eficaz para Duchenne”. Obviamente la medicina no ha encontrado el medicamento idóneo para curar esta enfermedad, a día de hoy nos tenemos que conformar con mejorar la calidad de vida como os hemos contado a cada uno de vosotros. Sigue diciendo “todos los estudios clínicos que se han hecho no aportan evidencia científica”. Para que quede claro por nuestra parte, el ATALUREN ESTA PROBADO Y APROBADO. La Agencia Europea del Medicamento le dio el aprobado condicional al medicamento para dar acceso más rápido a los países a poder comercializarlo, lo que no quiere decir que no sea efectivo, si no que se agilizan los trámites para que los enfermos puedan disponer de ellos con mayor celeridad. Esto se hace cuándo las enfermedades que se tratan no tienen otra terapia que dar, como es el caso de la distrofia muscular de Duchenne.
Los ensayos clínicos que se han hecho hasta ahora han permitido dar el aprobado condicional. Con lo que la medicación es totalmente LEGAL y se puede suministrar. Además como en España no se comercializa todavía existe un procedimiento denominado de “uso compasivo” (por algo será el nombre) por el que se articula como solicitarlo si se quiere. Con lo que no entendemos ni la postura de la ministra ni la postura del consejero.
Es cierto, y nunca lo hemos negado, que tiene su controversia y que los resultados no son lo buenos que deberían. Los objetivos que se marcaron no se han cumplido en su totalidad pero si en parte. Y es ahí donde los familiares de los enfermos nos agarramos ya que una pequeña mejora es una barbaridad para nosotros. Si a un niño le permiten seguir deambulando solo durante un poco más de tiempo, o llevarse un vaso a la boca él solo, etc.. es un resultado grandioso para una enfermedad tan dura.
No podemos olvidar que se comercializa en 11 países de la unión europea: Portugal, Francia, Inglaterra, etc.. y en varias comunidades autónomas españolas: País Vasco, Galicia, Aragón, etc.. se suministra mediante el uso compasivo del medicamento huérfano a un total de 33 niños. Incluso este mismo año en Galicia un niño ha recibido dicha medicación sin repercusión mediática. Lo solicitó su médico, como en nuestro caso, y lo recibió. Fin de la historia.
No nos pareció nada bien la frase lapidaria de la Ministra lanzada al resto de comunidades con ese “cada uno será responsable de sus actos”. Entiendo que las comunidades que han decidido dar estas medicaciones se basaran en los mismos criterios que los nuestros y han decidido probar y ver cómo les afecta a cada uno de ellos. Nadie está tan loco para dar un medicamento que sea perjudicial para un niño, ni los padres ni los clínicos.
Todo esto además sorprende porque hoy la comisión de española del medicamento está tratando entre otras cosas el meter dicho medicamento en la cartera básica. Y mi pregunta es, si están hablando para meterla en la cartera básica, ¿Cómo puede ser que sea tan pernicioso? Igual es que el tema es controvertido y que hay que llegar a soluciones intermedias como las que ofrecimos nosotros y ver mientras tanto como avanza la ciencia. Porque no hay que perder de vista que estamos en una contrarreloj y el tiempo juega en nuestra contra.
